La Nuova Ferrara

Un’attività di ricerca, promossa dall’Università di Ferrara, sta battendo la strada di un nuovo approccio per la cura della fibrosi cistica.

L’obiettivo, spiega Unife, è cercare di intervenire “alla radice” del problema per correggere il difetto causato dalle mutazioni genetiche responsabili della malattia, utilizzando una nuova molecola di sintesi molto promettente. La speranza è che, in futuro, essa possa trasformarsi in una vera e propria strategia terapeutica. La fibrosi cistica è la malattia genetica grave più diffusa tra le popolazioni europee e del nord America. In Italia, secondo gli ultimi dati del Registro Italiano Fibrosi Cistica, che risalgono al 2017, i malati sono 5.565.

Fino a pochi anni fa nascere con la fibrosi cistica significava non superare l’età scolare, dal momento che la malattia compromette gravemente l’attività di organi vitali come polmoni, vie respiratorie e intestino. E anche se oggi l’aspettativa di vita è migliorata, grazie all’affinamento della diagnosi e dei trattamenti farmacologici, la strada per sconfiggere la malattia, spiegano gli esperti, è ancora lunga.

All’Università di Ferrara il team di ricerca della professoressa Ilaria Lampronti, in collaborazione con i colleghi di altri atenei, sta studiando nuove molecole di sintesi che potrebbero esercitare un’azione antinfiammatoria e, contemporaneamente, correggere la mutazione più diffusa che causa la malattia.

«Le cure a cui i pazienti si sottopongono oggi sono basate sull’utilizzo di farmaci che agiscono sui sintomi: antinfiammatori classici steroidei e non steroidei, antibiotici per combattere le infezioni polmonari e agenti che fluidificano le secrezioni. La ricerca sta cercando di individuare nuove strategie non solo per affrontare i sintomi ma anche per curare la malattia – precisa Lampronti – Quando si verificano le mutazioni sul gene della fibrosi cistica, le funzioni dell’omonima proteina diminuiscono o si perdono. Di conseguenza, si ha un’alterazione delle secrezioni nell’organo che si disidratano, appaiono più dense e viscose e portano al danneggiamento dei tessuti».

«Il potenziale farmaco è stato sintetizzato nei laboratori di ricerca della professoressa Adriana Chilin, dell’Università di Padova, partner in questo studio – chiarisce Ilaria Lampronti – La molecola è stata selezionata alla luce di alcuni risultati preliminari molto promettenti, ottenuti con studi su modelli cellulari e in un modello murino (test eseguiti sui topi, ndr) di fibrosi cistica sviluppato in collaborazione con il gruppo di ricerca della dottoressa Alessandra Bragonzi del San Raffaele di Milano».

Fondamentale, infine, anche la collaborazione del professor Giulio Cabrini e delle dottoresse Maria Cristina Dechecchi e Anna Tamanini, dell’Ospedale Civile Maggiore, di Verona: «Come si sperava, la molecola è risultata essere anche priva di effetti collaterali potenzialmente dannosi», conclude la professoressa Lampronti.

L’importanza di questo ultimo studio è data dall’azione di un unico composto derivato da Trimetilangelicina (Tma) sia sull’infiammazione, una delle principali complicanze della malattia, sia sulla proteina difettosa, conseguenza della mutazione del gene Cftr, in particolare la mutazione F508del, che è la più frequente. «La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica si augura che la nuova molecola concluda il percorso di ricerca preclinico – dichiara Graziella Borgo, neodirettore scientifico della Fondazione – per approdare a quello clinico e portare un innovativo contributo terapeutico alle persone con questa malattia». —

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